实验(或试验)研究是使设计的实验因素在其他因素被严格控制的条件下，对实验效应进行观察。实验研究随着现代医学的飞速发展，所使用的指标及其影响因素越来越复杂多样，对精确度的要求也越来越高，因而就要求有相应的实验设计方法。实验设计主要是对实验因素作合理的、有效的安排，最大限度地减少实验误差，使达到高效、快速和经济的目的。设计中除应安排实验因素外，还应考虑实验的全过程。

实验研究的基本要素：一般包括实验因素、受试对象和实验效应三个组成部分。如研究某种降压药的疗效，该种降压药即实验因素，高血压病人即受试对象，服药前后的血压差值即实验效应。①实验因素的性质有物理的(如针刺、射线、理疗)、化学的(如化学药物、毒物)、生物的(如细菌、病毒、寄生虫)等等。实验因素的性质、强度、施加方法等必须标准化，在试验全过程不应改变。应根据实验目的确定实验因素的数目以及各因素不同程度的水平，最好能在一个实验中多容纳些必要的因素及水平数，以便提高实验效率，但不是愈多愈好。②受试对象要有明确的规定，具有一定的同质性，如病人的诊断及分期，动物的种属，等等。③实验效应即实验中所选用的指标。指标有计数和计量两种，最好选用计量的，但有的指标不是测量值，或虽是测量值而为了某种目的应作归类的研究时，可选用计数指标。选用的指标应注意其客观性、精确性、特异性和灵敏性。

实验设计的原则如下：

(1)对照： 设立对照就是确定实验中相互比较的实验组和对照组，对各组给予不同的处理(对照在实验研究中也被看作是一种处理)，然后观察其效应。对照的基本要求是除实验因素作有计划的变化外，实验组与对照组的其他条件尽量保持一致。如配对对照是将同一配对条件下结成的每个对子中，一个实验单位分入实验组，另一个实验单位分入对照组。这样在实验开始前，两组受试对象的情况基本一致，就能抵消和减少非实验因素的干扰和影响，以便对实验因素的效应作出正确分析。

(2) 随机： 在研究中，设计模型的要求，受试对象的分组，以及施于受试对象的实验顺序等都必须遵守随机化的原则。随机化可使每一个实验单位有同等机会被抽出并分配到各处理组中去，以抵消非实验因素对实验结果的影响。

(3) 重复： 各处理组的实验单位都要有一定的数量，即要考虑样本含量的大小。随机化能在很大程度上避免非实验因素产生偏性，但如观察数量太少，实验结果可能受到个别极端值的影响，仍可产生较大的误差。在实验研究中对样本含量的要求是，既要保证实验结果可靠，又要避免不必要的浪费。这就要求受试对象具有较好的同质性。精选的小样本优于庞杂的大样本。设计样本含量时，各组数量最好相等。

(4) 均衡：要求各处理组非实验因素的条件均衡一致，以消除非实验因素对实验的影响。比如，为达到均衡的目的，在动物实验中，分配到各处理组的动物要在种属、窝别、性别、体重等方面保持基本一致。在临床试验中，要求各治疗组的患者在年龄、性别、病情等非实验因素上保持基本一致。在受试对象条件一致的前提下，再遵守随机和重复的原则，可以较好地避免偏性，减少误差，有效地提高实验的精确度。

医学实验设计方法常用的有完全随机设计、配对或配伍组设计、交叉设计等。拉丁方设计、析因设计和正交设计等，在多因素的实验研究、病因学研究和临床研究中也广为运用。序贯设计对药物筛选、对动物的急性实验以及临床试验，也是一种好方法。选择设计方法应根据研究目的和实验条件来确定，并应选择效率高、分析力强的方法。