临床试验是按科学的实验方法，研究疾病临床阶段的规律的试验。包括研究某一疾病的病因或机理，寻求早期诊断指标; 根据病因或临床转归等制定疾病的临床分型; 研究影响疗效的因素及疗效对比等。其中以疗效对比最为常用，它是将某种新的治疗方法在部分病人中试用，与一般方法或无处理对照进行比较，对其临床疗效作出科学的估计。临床试验除应遵循实验设计的基本原则和方法外，在病例选择、设立对照、疗法选择、避免试验偏性及效果评价方面均有其特点。

病例选择 受试对象的诊断必须明确可靠。应制订统一的诊断标准，包括疾病分期、病情程度及急慢性等，使受试对象标准化。诊断标准要有体征、化验及其他检查结果等客观指标作依据。当不能排除病人是否已患另一种影响研究结果的疾病时，则不应选作受试对象。已知某因素影响疗效时，可先规定该因素的选定范围，如各年龄组急性肝炎治愈率不同，选择受试对象时要限定年龄范围。在观察急性病的疗效时，应选择病程在一定范围内，并且应以未经其他系统治疗的病人作为受试对象。

设立对照 一般不设无处理对照组，而是以一般疗法或现有最有效的疗法作对照组。但病情较轻、病情长期稳定、无任何危险性的疾病，如感冒、慢性关节炎、近视、重听等，也可设立无处理对照组。有些临床试验表面上是无对照，如急性粒细胞性白血病、肺癌等，因其病死率极高，而高病死率本身就是一种对照。对照组的设立要注意均衡性。临床病例搜集仅少数由研究者预先选定，而大多数是观察中陆续参加的病人，因而试验组与对照组的一致性较难保证，但仍要尽量做到年龄、性别、病情、病型及影响观察指标的主要因素的组间一致性。为了保证组间的一致，可采用配对或配伍组试验、交叉试验等设计方法。

疗法选择 研究者常需在多种治疗方法中选定一个或几个有效的方法。为此，先应搜集每种疗法治疗后可能出现的各种反应和效果，以决定采取何种疗法。如以功能恢复时间的长短来选定疗法时，有两种决定方式——肯定式和非肯定式。肯定式是选择全部受试对象均获得最佳结果的疗法作为试验疗法。例如A、B两种疗法中，A疗法所有受试者均功能恢复的时间为4年，B疗法为5年，则以选定A法为宜。非肯定式是选定获得最坏结果的可能性为最小时的疗法作为试验疗法。例如表1表

表1 A疗法与B疗法功能恢复时间的概率

明A法功能恢复时间最长为4年，其概率为5%，而B法功能恢复时间最长为5年，其概率为8%;再以功能恢复的平均时间来看：

A疗法=1(0.10)+2(0.65)+3(0.20)+4(0.05)=2.20(年)，

B疗法=2(0.02)+3(0.20)+4(0.70)+5(0.08)=3.84(年)。最坏的可能性以A疗法为最小，因此应选择A疗法为试验疗法。

试验的偏性 病人对治疗的反应不一定完全是治疗因素的作用，还包括病人的心理状态、生产、生活条件及社会因素等的影响。这些因素有可能产生一些非特异性反应。对病人的心理影响，不仅来源于病人本身，也来源于研究者和周围所有人员。医师主观的成见和不自觉的偏性，也会影响结果的判断，出现较大的估计误差。为消除上述影响，双盲法和安慰剂是临床研究的有效方法。所谓“双盲法”，是指在试验结束前，病人和执行的医务人员都不知道谁被分配在试验组或对照组，这样可以避免来自病人和医务人员两方面的偏性。所谓“安慰剂”，是指试验用的药物或疗法在药物的剂型上或处置上都不能为受试者所区别，而且是无药理作用的一种“假药”。使用安慰剂有助于使对照组病人避免产生不同于试验组病人的各种心理作用。

效果评价 包括治疗方法的选择，疗效指标的拟定和指标的分析。指标有单一指标和复合指标两种。单一指标在临床疗效判定上较少用，因为它不能对疗效作出全面评价。复合指标带有综合性，临床上常用。复合指标又分为有效性指标(轻度改善、中度改善、高度改善、治愈等)和无效性指标(轻度恶化、中度恶化、高度恶化、死亡等)两种。复合指标必须有明确的客观标准，要注意防止估计误差的产生，如过高的估计疗效。远期疗效是临床试验效果评价中一个极为关心的问题，常用指标包括生存率、致残、致畸和后遗症等。对临床观察频度 (实现概率)的计算与分析，常采用评分法。评分应规定明确的标准，标准要多用客观指标。以降压药为例，可以降压(记“-”) 或升压(记“+”) 的测得值来评分、分级，如表2。

表2 降压药评分例

* 作为各级疗效的实现概率。

试 药：(-60)(0.15)+(-40)(0.45)+(-20)(0.30)+0(0.08)+20(0.02)=-32.6，

标准药： (-60)(0.10)+(-40)(0.30)+(-20)(0.40)+0(0.15)+20(0.05)=-25。

计算结果，试药组降压值大于标准药组，但这只是一个直观的判断，还应进行假设检验。临床试验中常用的假设检验方法有t检验、F检验、x²检验、秩和检验以及序贯试验分析、病例随访资料的生存率及生存期分析等。