抗癌药物较多，为了合理使用并提高疗效，除应具有一定临床经验外，还需有较多的药理学基础知识，包括药物作用原理、药物代谢规律、细胞动力学原理。从现有各种抗癌药物，按作用原理归类，分述如下：

影响DNA、RNA及蛋白质生物合成的药物 包括许多抗代谢药物，如甲氨喋呤(MTX)、5-氟脲嘧啶(5Fu)、6巯基嘌呤(6-MP)，羟基脲(HU)、阿糖胞苷(Ara-C)、L-门冬酰胺酶(ASP)等。前五种药主要影响瘤细胞的酶系，使DNA和RNA的前体物合成受阻，终至形成障碍，不能行使其原有功能，从而抑制细胞的生长繁殖，导致瘤细胞死亡。从生化药理学观点，它们对酶的作用性质已较为清楚，可用以进行合并治疗和解除毒性;但从分子生物学方面，它们在生物大分子的具体作用位点仍未阐明，与目前对酶的主体化学构形等知识缺乏有关。这些药物在影响瘤细胞核酸合成、代谢的同时，对体内增殖迅速的正常细胞也有抑制作用，因而不能达到特效目的。门冬酰胺酶具有较高的选择性。瘤细胞需要外源性门冬酰胺，但此酶能分解门冬酰胺，使瘤细胞不能继续进行蛋白质合成而致于死亡;正常细胞因能自身合成门冬酰胺，受本药的影响较小。

直接影响复制的药物 包括许多烷化剂，如氮芥、乙酰亚胺、磺酸酯、自力霉素、丙亚胺等，能与许多生物活性基团如氨基、羧基、羟基、磷酸根等起烷化反应; 在二条DNA的链间形成交叉联结或在一条链上产生链内交叉联结，使DNA的单链或双链产生断裂或发生去嘌呤反应，使碱基对的配码错误。已证明许多烷化剂能与核酸碱基形成较牢固的共价键结合，如对鸟嘌呤上的7位N之结合率可达90%，还可产生磷酸酯化反应; 这些均可使DNA的模板发生改变，从而影响复制的功能，使肿瘤细胞染色质畸变、断裂，不能进行分裂与增殖。这些药物有的具有一个反应的功能团，称单功能团烷化剂;有的具有二个功能团，称双功能团烷化剂。它们对瘤细胞的作用与放射线很相似，所以也称为类放射线药物。

作用于转录的药物 包括更生霉素、红比霉素、阿霉素等，它们都能嵌入一段DNA链中，以氢键及离子键的方式与DNA中的碱基及磷酸根结合，干扰DNA进行转录的功能。它能使核仁中的DNA不能顺利合成核蛋白体RNA(rRNA)及其前体，使细胞及核内的RNA断裂，核中的RNA不能向胞浆中转移，rRNA的合成受影响，抑制产生特异的酶，中止DNA的进一步合成，使细胞停顿在G₁期。

作用于翻译的药物 此类药物中以嘌呤霉素为代表，其结构式与转移RNA(tRNA)相似，均含有氨酰基。tRNA携带氨基酸进行翻译，使转移RNA肽链增长时，嘌呤霉素能作用于使肽链增长的地方，将肽链过早释放，不能形成完整的蛋白质，最后影响细胞的增殖。

影响纺锤丝的药物 如秋水仙碱、长春碱、长春新碱、表鬼臼毒噻吩糖甙(Vm26)、表鬼臼毒Vp16-213等，都能影响瘤细胞分裂过程中的微管系统，使微管变成可溶性复合物或形成微管结晶，则微管系统不能维持其动态平衡。纺锤丝中的亚蛋白单位(微管素tubulin)失去聚合能力，染色体便无法移动，细胞分裂停留在中期赤道板上;还能使纺锤丝中断或消失。此外，对RNA合成等环节也有影响。

影响生物膜的药物 近年来，已证明一些影响生物膜特性的药物如PHA(植物血凝素)、刀豆素A、多糖类药物cAMP衍生物及抑素等对肿瘤也有一定的抑制作用。它们能影响生物膜上的糖蛋白或糖脂，改变其恶性行为，恢复接触抑制及使免疫反应正常化。有的能改变细胞内第二信使cAMP的水平，对DNA的复制施加影响，从而达到逆转癌细胞的作用。这方面的研究仍在继续，值得重视。

上述具有不同分子生物作用的抗癌药物，对不同癌瘤的治疗效果并不一样，各有其敏感的抗瘤谱。临床使用时应加以选择，并根据其疗效和毒性的增减合并用药，能收到更大的功效。