内分泌治疗包括激素治疗和内分泌腺消除疗法两种，内分泌治疗主要应用于乳腺癌、前列腺癌和子宫内膜癌，亦可用于肾癌、恶性淋巴瘤和白血病等。对内分泌治疗有客观疗效的患者，一旦病情再度恶化，尚可选用内分泌腺清除疗法，包括脑下垂体切除、双侧肾上腺切除以及去势等。

内分泌治疗的临床应用 对于女性乳腺癌，若癌组织中能查到性激素受体，采用内分泌治疗常可生效，故称为激素依赖性肿瘤;若癌组织中未能查到性激素受体，则内分泌治疗亦常无效，称为非激素依赖性肿瘤。凡激素依赖性肿瘤皆可使用内分泌治疗，单纯内分泌治疗仅适用于已不宜手术或放疗的晚期女性乳腺癌患者，对于闭经前或闭经不足1年的晚期女性乳腺癌患者，宜用去势治疗。对于闭经后的晚期女性乳腺癌患者，且已不宜手术或放疗者，性激素受体阳性时宜首选性激素治疗。骨转移以雄激素为佳;此外，任何部位转移，皆宜选用雌激素，有时可补加孕酮以提高疗效。雄激素治疗不受年龄限制;但雌激素治疗适用于闭经不少于4年的患者，尤以闭经8年以上的患者最为适宜。雌激素治疗显效较晚，一般需时6～8周，如8周时仍无疗效，可视为治疗失败。显效而又无严重副作用者可长期用药，直至病情恶化为止;长期用药以间断法为佳。凡因病情恶化而停用雌激素者，不要急于改用其他治疗，因撤消雌激素后，病情常见好转，转移癌甚至可完全消退，惟缓解期长短不定;俟其再度恶化时，可再用雌激素治疗，常再度缓解，如此可反复数次。使用雌激素治疗，宜从大剂量开始，当出现副作用时改用小剂量，至副作用消失后再逐步增加剂量。副作用可为胃肠道反应，重者需睡前服长效镇静或止呕药，水与电解质潴留时用适当的利尿剂，高钙血症可用强的松和枸椽酸钠或用光辉霉素，大量阴道出血可用孕酮或停药。

乳腺癌的内分泌治疗 雄激素和雌激素对于晚期乳腺癌皆可获得客观疗效，故一种激素长期使用失效时，可改用其他品种性激素，常见多品种性激素交替使用，而使患者延长缓解期。凡性激素治疗有客观疗效者，当病情再度恶化，可选用内分泌腺消除疗法。肾上腺切除术前或与其同时必须行双侧卵巢切除术，因肾上腺切除后，垂体分泌的促肾上腺皮质激素和促性腺激素皆增加，因此必须切除双侧卵巢，否则不能达到治疗目的。内分泌腺消除疗法对原发晚期乳腺癌、复发癌或较局限的骨与软组织转移癌的疗效较好，对于危重的广泛转移癌疗效极差。此种疗法的缓解期在半年以上的客观有效率约为35%，中位缓解期为9个月，平均缓解期为13个月(6～155个月)。肾上腺或垂体切除后，肿瘤完全消退者一般不超过10%。垂体切除术的疗效似稍优于肾上腺切除术。

肾上腺皮质激素能抑制垂体分泌促肾上腺皮质激素，减少肾上腺皮质产生的雌激素，达到控制乳腺癌的目的。但此类药物亦能刺激垂体，增加促性腺激素的分泌，对有卵巢功能的患者不利，故对65岁以内的妇女，皆宜先行卵巢切除术。再者，此类药物尚可使甲状腺功能减低，故用药生效后(一般为4～8周)，宜加用甲状腺制剂。皮质激素有明显的消炎作用，可使肿瘤周围的浸润和水肿消退，间接使肿瘤体积缩小;同时患者自我感觉良好，故即使不能直接抑制肿瘤，亦可收姑息之效。皮质激素宜大剂量开始，俟客观显效后再减量维持。多数可暂时缓解，偶见长达37个月，60岁以内患者的缓解期大多较短，对于乳腺癌患者出现的紧急情况，如脑转移的抽搐和昏迷，肺癌性淋巴管炎的呼吸困难、肝转移性黄疸、骨转移性高钙血症等，用此药可收暂时缓解之效。此外，如雌激素拮抗剂对激素依赖性乳腺癌亦有效。对于局部已属晚期或已广泛播散的男性乳腺癌亦可行双侧睾丸切除术，可收一定的姑息疗效。

前列腺癌的内分泌治疗 前列腺癌已有广泛转移者，以雌激素治疗或双侧睾丸切除术为好。生效者缓解期在6个月以上，最长者可达5年以上。两者并用尚无确切增加疗效的证据。雌激素治疗可每日口服己烯雌酚1mg，增大剂量未必更好。前列腺未分化癌的内分泌治疗的疗效差。肾上腺切除术或垂体切除术亦可收短期缓解之效。肾上腺皮质激素对骨痛有缓解作用。凡内分泌治疗生效者，可见骨痛缓解和血清酸性磷酸酶下降。

子宫内膜腺癌的内分泌治疗 子宫内膜腺癌软组织浸润可用孕酮，每周肌注3次，每次250～500mg，约30%可见肿瘤缩小; 有骨转移者疗效差。肾癌有转移者可用大剂量孕酮治疗。淋巴细胞性白血病，何杰金病，淋巴肉瘤皆可用肾上腺皮质激素治疗。多发性骨髓瘤用强的松治疗亦有一定疗效。

性激素受体 性激素由性腺和肾上腺皮质分泌后，由血液运送到各靶器官，再扩散到各该器官的所有细胞内。曾假设此激素渗入细胞核内 (途径1)，作用于各种基因上，激发信息核糖核酸的合成以及合成各种结构蛋白和调节蛋白，其中一种蛋白的合成受性激素控制，最初局限于胞浆内，故称为该性激素的受体。当性激素与新形成的受体结合后，成为性激素受体复合体，此复合体亦渗入细胞核内(途径2)，再进一步调节基因活性和细胞反应。途径1可能主要见于不成熟细胞，而途径2可能对分化较成熟的细胞更为重要。此种情况可以解释内分泌治疗时临床出现的矛盾现象，即有时取消性激素而乳腺癌出现消退(此为途径1的作用);有时应用性激素治疗而乳腺癌消退(此为途径2的作用)。如乳腺癌组织中无性激素受体存在，则理论上内分泌治疗应无反应。

乳腺癌的生长受性激素(即雌激素和孕酮)的调节和促进;乳腺癌组织中是否存在雌激素受体(estrogen rece-ptor，简称ER)和孕酮受体(progesterone receptor，简称PgR)，对指导内分泌治疗关系密切，研究显示ER阴性的乳腺癌组织中，PgR阳性率很低;而ER阳性的乳腺癌，PgR阳性率高(约占60%)。分化良好的乳腺癌，ER阳性率高，预后好;分化不良的乳腺癌，若其ER阴性，则预后恶劣。ER阳性率与患者年龄有一定关系，年龄越轻，阳性率越低;反之，年老者阳性率高，若以闭经为界限，则闭经后患乳腺癌者的ER阳性率较闭经前患乳腺癌者为高; 且中位ER值在闭经前为30.3f mol/mg(1f mol=10-15mol)胞浆液体介质蛋白质，闭经后为108.1f mol。PgR阳性率在闭经前后则无何差异。

ER阳性率与内分泌治疗的关系密切。ER阳性患者，内分泌治疗的有效率为64%，若将一度缩小或稳定者亦计算在内，则为87%，ER阴性者的相应数字为5.7%和17%。ER的绝对值与内分泌治疗的疗效亦有关系，即其值在3f mol以下者，内分泌治疗的有效率为6%，3～100f mol时则为46%，101f mol以上者为80%。若进一步分析ER和PgR的关系，则ER与PgR皆阴性的63例中，仅14%治疗有效;ER阴性、PgR阳性的6例中，3例有效;ER阳性PgR阴性的71例中，28%有效;ER与PgR皆阳性的91例中，74%有效。ER阳性患者的治愈率高，治愈期长;ER阴性患者的治愈期短，复发率高。ER的有无与淋巴结是否有转移无关。无论淋巴结是否有转移或淋巴结转移数量的多寡，在相同情况下，ER阴性者的复发率皆比ER阳性者高。有谓ER绝对值低或阴性患者，化疗的客观有效率高，而ER阳性患者的化疗有效率低;ER和PgR皆阴性者，化疗有效率最高。此种疗效与患者的年龄、月经、转移癌部位、病情扩展情况和化疗方案等无关，与雄激素受体或糖皮质类固醇受体的有无亦无关。故ER和PgR的绝对值对预测细胞毒化疗的疗效有帮助，但这些皆处于初步认识，还需进一步证实。ER阳性患者用雌激素拮抗剂(如Nafoxidene，Tamoxifen，Clomiphene等)治疗有效率高，而ER阴性患者则有效率甚低;且有效者的缓解期长短与ER的绝对值关系密切。

去势与肿瘤 去势即消除性腺功能，是内分泌腺消除疗法之一，主要用于乳腺癌，亦可用于前列腺癌。去势治疗对女性激素依赖性乳腺癌有效。目前测知乳腺癌组织中，有的含雌激素受体和孕酮受体，凡有此种受体者，内分泌治疗的疗效高。因此，对于有此种受体的晚期乳腺癌患者，如已不适于手术或放疗，且患病在闭经以前或闭经不足1年者，皆可行去势治疗，多数能收到姑息疗效。去势以手术切除卵巢生效最快，可在术后几天内即看到乳腺萎缩和肿瘤缩小。放射去势适用于有手术禁忌证的患者，但不能立即生效，多在放射去势6～8周后始显出效果，且放疗剂量以在10天内给予1200～1500rad为宜。某些紧急情况(如高钙血症、脑转移等)需立即去势者，当以手术去势为好，若患者条件不许可，亦可采用放射去势，同时加用雄激素，以加速去势效果。任何器官转移，去势治疗皆可取得一定的客观疗效，缓解期在半年以上的有效率在25～30%之间，平均缓解期为10个月(6个月～5年)。凡去势有效者，当其病情再度恶化时，尚可行双侧肾上腺切除术或脑下垂体切除术。去势后疗效越显著，其缓解期也越长，且能延长生存期。晚期男性乳腺癌亦可行双侧睾丸切除术，有相当数目的患者可缓解病情。前列腺癌已广泛转移者，可行双侧睾丸切除术以缓解病情，但对于癌分化不良者疗效甚差。