临床试用是对新抗癌药进行正确评价，从而推荐到临床应用的一个必要步骤。为了保证新药的合理使用和病人的安全，应根据对该药临床前毒理学和药理学的研究结果，制订试用方案，并在试用时严密观察新药的疗效和毒性反应，从而作出正确评价。试用方案应包括以下几点： ①试用药物的已知性能;②试用病例的范围和例数;③评定疗效和毒性反应的指标;④观察的期限;⑤随机分组的计划; ⑥试用结果的统计学分析。一般临床试用研究分Ⅰ、Ⅱ和Ⅲ期进行。Ⅰ期试用是新药的临床药理学研究; Ⅱ期试用是对其疗效的初步评定;Ⅲ期试用是确定其临床实用价值。

Ⅰ期试用 进行临床药理学的研究，了解新药在体内的吸收、分布、代谢和排泄，为安全合理使用药物提供依据。根据动物试验资料，拟订临床的首次试用剂量，一般最好用体表面积(mg/M2)计算。通过临床试用，逐步调整剂量，从而确定最大的耐受剂量。试用药物的患者，应有肯定的病理诊断，主要脏器功能正常，经常规治疗无效者或复发的晚期肿瘤患者。应拟订观察疗效和毒性反应的指标。参考动物毒性试验资料，预测临床毒性反应，着重了解毒性反应的可逆性以及毒性程度和给药方案的关系。

Ⅱ期试用 根据Ⅰ期试用所确定的最大耐受剂量，进行临床试用，寻找该药的抗瘤谱，从而评定其临床的初步疗效。由于药物的疗效和给药方案有密切关系，因而必须从不同方案中，确定其最佳给药方案。试用给药的病种，除参考动物试验资料和同类药物的作用外，应选择一般对药物敏感的肿瘤(如白血病、恶性淋巴瘤等)和不大敏感的肿瘤(如胃癌和肺癌等)进行比较和观察。同时要有足以反映出疗效的病例数。

判断疗效的指标必须明确、客观： 完全有效，系指可见肿瘤完全消失;部分有效，指可测病灶的最大直径及其垂直直径的乘积缩小在50%以上，并至少持续30天而无其他病灶发展或播散的证据。

Ⅲ期试用 将新药和已有的常用药进行比较观察，评定新药的临床应用价值。一般多采用随机分组进行比较，在设计随机分组方案时，应周密考虑病例的选择，使分组病例确具可比性。为能在一定期间完成足够数量的病例观察，可由多个单位组成协作组进行研究，较快地对新药的使用范围、疗效水平及副作用等作出正确的评价。